2月25日，欧洲药品管理局（下称“EMA”）已批准美国Moderna公司的新冠疫苗用于6岁及以上儿童。这离EMA建议欧盟授权Moderna的新冠疫苗批准仅过去了一年左右。
一般而言，儿童药物的研发都是在成人药的基础上研究，扩大到儿童适应症。有疫苗研发人员告诉记者，根据国外情况，新冠疫苗成人拓展到儿童是6个月，普通药品2年以上较为正常。不过，由于儿童与成人的发病机制不同，有的肿瘤药从成人扩展到儿童适应症甚至需要十年之久。
受国家政策的支持，近几年国内创新药企对引进儿童药项目的热情比往年更为高涨，部分药企也加快了对儿童药的布局。兆科眼科、维晟药业、普利制药、尖峰药业等都在近期发布了儿童药的研发动态。
然而，摆在眼前的儿童缺医少药的现状还未改变，如何让企业有动力投身儿童药研发，如何构建儿童药的临床试验团队，都将成为儿童药研发能否持续运转的关键。
缺医少药
“有人问，近几年，那么多创新药，有一款是儿童药吗？”浙江大医院血液肿瘤中心副主任王金湖在公开分享中提出了这样的疑问。
拿王金湖最为熟悉的儿童肿瘤领域来看，用“缺医少药”来概括目前儿童肿瘤治疗的现状最贴切不过。他解释道，儿童肿瘤不是缩小版的成人肿瘤，各有各的特点。全国相关专科医生比熊猫还少，国内药物更是没有，全球只有26个。
实际上，儿童肿瘤药的情况极为严峻。全球每年被诊断出的儿童肿瘤患者中，白血病最为常见，约占所有病例的30%，脑和脊髓肿瘤约占25%，神经母细胞瘤、肾母细胞瘤和淋巴瘤分别约占6%。据相关媒体报道，自年以来，在经过FDA批准的多种癌症药物中，仅14种被批准用于儿童患者，另有26种已在标签外使用（注：以许可证中未描述的方式使用），仅3种药物被批准专用于儿童。
“因生物学特性完全不一样，需要单独给儿童开发药物。例如脑瘤、神经母细胞瘤是儿童肿瘤特有的，分子学机制等都需要单独研究。”拾玉儿童公益基金会秘书长李治中同时表示，儿童肿瘤总体生存率比较高是因为化疗和放疗的剂量远高于成人，很多孩子临床治愈后还有50-60年的生存。然而，90%以上的孩子都存在各种程度的远期副作用。如果通过新型药物配合化疗、放疗，就能降低副作用。
第一财经记者从年医保目录中梳理发现，儿童专用药同样少得可怜，占比不到6%，且局限在抗生素、感冒药、镇痛解热等赛道。
中成药中，项药物中明确有“小儿”字样的药品有54项，占比4.12%；个西药部分，明确有“小儿”“儿童”字样的药品有41项，占比3.22%；协议期内谈判药品部分，个西药中，明确有“小儿”“儿童”字样的药品有12个，占比5.63%；62个中成药中，明确有“小儿”“儿童”字样的药品有2个，占比3.23%。
在企业层面，目前儿童药企业的数量也成为行业发展的较大阻碍。据国家药品监督管理局（NMPA）数据显示，在国内多家药厂中，有儿童药品生产部门的企业数量为30多家，而专门生产儿童药品的企业只有10余家。
嗅到商机？
自年8月至今，国家已经陆续出台了超30项政策，涉及儿童药研发，并印发有三批鼓励研发申报儿童药品的清单。《“健康中国”规划纲要》中也提到，5岁以下儿童死亡率要从年9.5‰降到年的6.0‰。
国家政策的大方向指引之外，实际上每个疾病领域的儿童药研发情况并不相同，如预防性疫苗、呼吸、皮肤、眼科、耳科、感染科、代谢类、精神类疾病等领域，布局者较多，而肿瘤、罕见病等难度最大，仅有少数药企在研发。
2月17日，兆科眼科公司已启动一项硫酸阿托品滴眼液（NVK-）用于延缓儿童近视进展的3期临床试验，计划在中国境内入组例患者。该滴眼液由兆科眼科从Nevakar公司引进。同样以国外引进方式进行战略布局的还有维晟药业，主要有长效生长激素、罕见病治疗药品。
不同于涉及人群较多的眼科用药、代谢类药物，儿童肿瘤药属于罕见病，选择引进或研发儿童肿瘤药本就意味着没有经济效益，需要极大的勇气。
“中国每年有3万-4万名儿童肿瘤患者，全球每年约有40万人，儿童肿瘤患者一旦复发，治疗方案将十分有限。在过去30年，单独针对儿童肿瘤的药物仅有个位数。不过，在年以后，先批成人适应症，再批儿童适应证，或者同时获批儿童和成人适应症的药物数量也在慢慢变多。”李治中感慨道，十年前，美国开始发力儿童肿瘤药，现在中国也予以